9月10日，浦东AI制药代表企业——英矽智能宣布，Rentosertib (ISM001-055/INS018_055)III期临床试验已在中国北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例患者入组。
Rentosertib（ISM001-055）是一种潜在全球首创小分子抑制剂，由英矽智能自有生成式人工智能平台Pharma.AI赋能发现和开发。2023年2月，Rentosertib被美国药监局授予用于治疗IPF（特发性肺纤维化）的孤儿药资格认定。2025年5月，Rentosertib经国家药品监督管理局药品审评中心公示被纳入用于治疗IPF的突破性治疗品种名单。
记者了解到，此次III期临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在系统评估每日一次口服Rentosertib持续给药52周的疗效与安全性。由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co-Leading PI）。
作为牵头研究者（Leading PI），中国医学科学院北京协和医院徐作军教授表示：“AI发现的这个靶点TNIK，之前从未与纤维化建立过关联。这或许说明AI在复杂疾病的靶点发现方面，正在开辟一条区别于传统研究范式的路径。此次首例患者给药标志着Rentosertib的又一项临床关键进展，在IIa期看到了‘逆转’的趋势之后，我们需要更大样本、更长周期的III期临床验证。从III期启动到最终获批上市，顺利的情况下需要三到四年，我们期待Rentosertib能够达到主要研究终点，顺利获批上市造福患者。”
作为全球首个同时实现AI发现新靶点、AI设计新分子并进入Ⅲ期临床的AI药物，截至目前，英矽智能已发表多篇经同行审议的学术论文，记录了Rentosertib从早期靶点识别到IIa期临床研究的研发历程。
英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示：“我相信Rentosertib将为特发性肺纤维化（IPF）领域的患者治疗带来变革，而AI以更快的速度和更低的成本实现了这一突破，这将在未来的药物研发中产生深远影响。随着首例患者给药，我们希望能看到真实世界中的改善效果，进一步验证在II期临床中观察到的积极信号，并共同见证一款新药从概念到潜在患者获益的高效推进进程。”
凭借自主研发的AI平台与管线资产，英矽智能在全球范围内获得广泛认可。截至最新数据，英矽智能在2026年内披露的签约合作总额已达约73亿美元，推动公司自2021年以来的累计签约合作总额跃升至近110亿美元。
在AI驱动的研发方面，英矽智能在2026年前9个月内提名了9个临床前候选化合物（PCC），刷新了公司年度管线产出的历史纪录；同时在其自研与合作管线中达成了8个临床里程碑。
