统计创新如何助力医生“对症下药”？这场研讨会让统计学与临床需求“面对面”｜2026DIA

“A药是不是比B药好？如果更好，疗效幅度有多大？”中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁开篇就抛出临床医生和患者最关切的疑问。

临床的诉求直白明确，但长期以来，传统统计（频率派）回答的却是另一个问题：在一系列假设下，观察到的数据是否支持“A组的平均结局优于B组？”临床结论能否成立，往往取决于是否跨过“p<0.05”这道门槛。这就导致一些“统计上显著有效”的药物，并未给患者带来预期的临床获益。

为什么这道临床题难答？芝加哥大学生物统计教授嵇元用两个生活化场景给出直观解释。不同于买苹果时“A比B大、比B甜”的确定判断，临床治疗方案面对的是高度不确定的个体，疗效往往因人而异。比如，一种药能缩小肿瘤但会严重损害肝肾功能，对肝肾功能健全的患者是良方，对肾功能不全的患者却可能是灾难。在嵇元看来，真正贴近临床的统计，应该像出门前看“降水概率”，不承诺一定下雨，但能结合具体出行计划帮人判断要不要带伞，帮医生明确“这个方案对这位患者，获益是否大于风险”。

遗憾的是，在传统统计（频率派）框架下，统计难以给出这样的直接答案。它的逻辑是“反证法”：先假设“A与B疗效无差异”，再计算“如果这个假设成立，观察到当前数据的概率”，即p值。当p<0.05时，很多人会误以为“A药比B药好的概率是95%”，但它真实含义是“如果两药疗效完全相同，出现这种结果的概率不到5%”。更关键的是，频率派的解释建立在“无限重复试验”的假设上，而临床试验是“一锤子买卖”，不可能重复无数次。于是临床与统计陷入“鸡同鸭讲”：临床要的是概率性判断，统计给的却是间接反证，与真实临床决策产生脱节。

更深层的矛盾在于“群体平均”与“个体差异”。就像一款感冒药对大多数人有效，但有人吃了没用、有人吃了过敏。传统RCT研究给出的“总体平均效应”，只能反映整体趋势，无法适配每一个具体患者的体质与病情。这也正是为什么，医生严格按照指南用药，有些患者的治疗效果却不尽如人意。

能否以临床需求推动统计方法与工具的创新，为患者带来更具确定性的获益？围绕这一问题，专家与现场观众展开了深入探讨。

诞生于18世纪的贝叶斯方法成为破题关键。在算力提升与AI技术的加持下，它正成为连接“群体平均证据”与“个体临床决策”的重要桥梁。与频率派只能给出间接反证的p值不同，贝叶斯后验能够直接回应临床决策的语言“获益有多大可能，幅度有多大？”给出效应量的完整后验分布，甚至报告“临床获益概率”，帮助医生更直观地判断，眼前的方案对这位患者是否合适。

针对个体化治疗的核心难题，贝叶斯分层模型采用“借力他人，保留自我”的逻辑：对于病史资料充足、有明确生物标志物的患者，模型主要依据自身数据推断；对于资料稀疏的罕见病患者或特殊人群，模型会向群体数据合理借力，同时对不确定性保持诚实，不会强行给个体套上群体平均的结果。

而AI技术的融入，让贝叶斯工具在统计学者与临床专家的共同打磨下持续进化。嵇元指出，AI的底层本质与统计逻辑一脉相承，两者都是基于数据预测最可能的结果，其独特优势在于能整合基因序列、影像、病史记录等海量信息，处理人类难以驾驭的高维度医学数据。两者深度结合后，能够更精准地量化个体疗效的不确定性，为医生决策提供更全面的参考。

“统计标准要与时俱进，统计方法也要与时俱进。”李宁指出，统计方法的创新升级，最终要落地到临床应用，帮助医生和监管部门做出更科学的决策，再通过医生传递给患者。“核心是加强临床与统计的跨界沟通，以临床需求为导向开发相应的工具。”

这样的跨界沟通，在上海已是一种常态。临床医生与统计师、药企、科研机构之间的交流一直很活跃，“很多新的统计方法，能在这里更快地落地到真实的肿瘤研究中”。在李宁看来，正是这种土壤，让统计创新有了从理论到实践的快速通道。

以免疫肿瘤药物为例，许多免疫治疗存在延迟起效的特点，患者的生存曲线可能出现先交叉、后分离的现象，传统基于比例风险假设的统计方法难以准确评估疗效。正是在临床专家提出这一痛点后，统计学家开始在试验设计阶段引入非比例风险的分析框架，让统计从被动验证走向主动设计，从根本上适配新药的真实起效规律。

对于未来3到5年的临床发展，李宁充满信心，他表示我国在监管和临床统计领域已经取得了很多突破。“精准科学的核心在于评价标准，在这个领域，谁掌握了科学先进的技术，谁就掌握了话语权和标准制定权，这对中国医疗发展意义深远。”

“做创新药、搞创新研究，思路、模式与工具都要持续创新。”李宁总结道。让每一位患者都能摆脱“平均有效”的困境，拿到真正适合自己的“定制化处方”——这正是DIA大会“激发创新价值、提升全球可及性”的题中之义，推动着医疗走向更精准、更科学的未来。