红细胞成熟剂获批，用于治疗骨髓增生异常综合征

近日，全球首个红细胞成熟剂罗特西普获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗较低危骨髓增生异常综合征成人患者。这是继β-地中海贫血后，罗特西普在中国获批的第二个适应症。罗特西普成为近20年来首个获批用于治疗该疾病的创新药物，在降低输血依赖、改善贫血等方面均可为患者带来显著获益。

张阿姨在中山医院血液科就诊

“头晕了就让我输血，有时候能输，有时候医院没有血也不能输。”78岁的患者张阿姨在2023年体检时检查出血项指标异常，并伴有时常头晕恶心，但她并没有当一回事。没想到，病情日益严重，在2024年被确诊为骨髓增生异常综合征，需要经常接受输血，治疗效果却不是很好。近日，张阿姨来到复旦大学附属中山医院血液科接受治疗。

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的克隆性疾病，主要表现为无效造血、难治性血细胞减少和高风险向急性髓系白血病转化。贫血会导致乏力、头晕、心悸等症状，严重影响患者的生活质量，长期慢性贫血还会导致死亡风险显著增加。而血源紧张与治疗效果不佳，是患者在治疗中长期面临的困境。

“既往针对较低危骨髓增生异常综合征患者的贫血，主要是应用红细胞生成的刺激剂，但是有两个问题，第一个问题是应答率比较低，只有1/3的患者会有应答；同时其反应时间比较长，大概有6—18个月才会有比较明显的反应，这样会延误患者生活质量改善和延长生存的需求。”复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎表示，临床实践表明，在较低危的骨髓增生异常综合征患者当中，无论之前是否接受过促进红细胞生成的药物治疗，或者是否伴有环状铁粒幼红细胞临床的表现，应用罗特西普都能够改善病人的生活质量，减低输血的依赖性。

刘澎带领血液科医护团队查房

随着罗特西普骨髓增生异常综合征适应症的获批，这一长期缺乏有效治疗手段的领域迎来了新的突破。同时，由于这一疾病病因复杂、诊断困难，治疗手段有限，目前临床上在诊断、治疗和疾病管理等方面存在差异，亟须在全国范围内建立规范化的诊疗体系，提高诊断准确性和治疗效果。中山医院建有MDS诊疗中心，还组建了辐射44家单位的血液病专科联盟，实现医疗资源均衡化、联盟内诊疗同质化，并通过规范化诊治和长期随访，改善患者生活质量与预后。