长期以来，在药物研发行业存在一个著名的“双十”魔咒，即新药研发需要花费10年时间、10亿美元。如何打破这一魔咒，AI被寄予厚望。
记者近日从不少浦东前沿企业了解到，人工智能（AI）技术赋能药物研发早已按下了“快进键”。企业通过自研平台或协同创新等模式，AI助力新药研发项目占比正大幅提升。
人工智能赋能新一代“创新药”研发
免疫检查点抑制剂为肿瘤治疗带来范式变革，使得多种恶性肿瘤患者获益。然而，接受免疫检查点抑制剂治疗的患者中仅有10%-35%可以获得显著持久的治疗效果，亟需创新治疗策略。
记者从英矽智能获悉，该公司近期在Nature Communications上发表了一项突破性研究。在论文中，研究团队通过前沿生成式人工智能平台及其集成工作流程，识别并验证了ENPP1在多种实体瘤中关键免疫检查点的角色，进而辅助用于肿瘤免疫治疗的高特异性口服ENPP1抑制剂 ISM5939的开发。
值得一提的是，自2025年以来，这已是英矽智能第三篇以AI驱动药物研发实践为主题、发表在Nature子刊的研究成果，也是基于英矽智能AI驱动新药发现管线发表的第四篇Nature子刊论文。
记者了解到，本项研究中英矽智能充分展示了将生物学、计算科学与AI驱动的药物发现和设计深度结合，为肿瘤免疫治疗提供了全新的可能性。
英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示， ISM5939的设计过程展示了人工智能驱动的药物发现技术和工作流克服传统药物开发挑战的潜力。“通过靶向ENPP1，我们为更安全、更有效的癌症治疗开辟了新的道路，为正在与这些作斗争的患者提供新的希望。”
为医药研发提供更加高效、精准的智能支持
新药研究实践表明，要在老靶点上寻找更好的新药越来越不容易。与此同时，新靶点发现难度也越来越大，需要新思路新技术“破局”。而人工智能在新靶点的发现和预测方面能为人类提供前所未有的帮助。对于专研“创新药”的企业来说，引入AI，最直观的是周期缩短、成本下降。
近日，浦东举行的2025DIA药物信息大会暨展览会上，复星医药自主研发的PharmAID决策智能平台首次亮相。
据复星医药介绍，该平台融合全球领先的大模型技术，构建了覆盖药物研发全生命周期的智能决策体系，不仅在结合点位预测、构象建模、结合机制分析、毒理优化等关键研发环节大幅提升效率，还广泛应用于AI翻译、医学写作与修订、临床信息萃取等任务，显著加快信息获取与科研成果转化。
值得关注的是，2024年，复星医药研发投入共计55.54亿元，主要在研创新药、生物类似药项目超过80项，其中就包括在AI上的投入。
据复星医药相关负责人介绍，PharmAID已接入全球多个专业临床数据库和管线数据平台，“其生成内容在专业性和准确率方面远超通用大模型，为医药研发提供了更加高效、精准的智能支持。”
在浦东，一批前沿企业正进一步发挥AI技术优势，在生物医药与人工智能的交叉领域赛道上跑出“加速度”。
如晶泰科技、西门子医疗等将中国和全球的临床洞察汇集于创新产品中。浦东赋能“生态圈”也在不断扩容，自2021年成立以来，张江AI新药研发联盟成员从最初的单一赛道扩展至如今的多元并进，呈现出百花齐放的繁荣景象，逐渐成为人工智能与药物研发领域内不可或缺的中坚力量。
