全国首个干细胞治疗早期帕金森病随机双盲对照试验在华山医院启动

帕金森病（PD）为全球第二大神经退行性疾病，预计2030年我国PD患者将达500万，其中，早发性PD患者约占10-15%，起病年龄早且病程长，运动并发症往往出现较早，患者家庭及社会负担沉重。目前，临床上治疗PD主要以药物治疗、手术治疗和康复训练等方法为主，能改善患者的生活质量，然而目前尚无确凿有效疗法能延缓疾病进展。

华山医院帕金森病及运动障碍亚专科由刘道宽教授在20世纪70年代创建，经过50多年来积累与深耕，由蒋雨平、王坚等教授建立了一个以PD及各种运动障碍疾病为诊疗特色的专业分支学科。

近年来，在学术带头人王坚教授的带领下，亚专科在帕金森病等运动障碍疾病领域做了很多开拓性的研究，尤其是在PD的脑功能分子显像作为生物学标志物在诊断中的应用，及PD病因/发病机制/新治疗方法研究、PD慢病长程管理、PD基因遗传分析及功能研究、脑深部电刺激神经调控干预等领域。通过对帕金森病脑功能分子显像、帕金森病致病机理及致病蛋白结构生物学研究等，亚专科科学布局学科资源，致力于寻求一种能够有效延缓PD的治疗方法，突破传统疗法仅能治疗疾病症状的局限。

随着医学技术的发展，基因治疗、单抗药物以及干细胞治疗成为PD诊疗领域的新热点，王坚教授团队依托国家神经疾病医学中心和华山医院全新的临床研究体系，牵头开展了多项临床试验，顺利完成了WD-1603卡左双多巴控释片在治疗帕金森病患者等临床试验；2024年7月，由王坚教授、陈亮教授、张菁教授联合牵头作为主要研究者开展“评价纹状体内注射VGN-R09b在PD患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究”临床研究系基因治疗帕金森病的创新临床试验，目前在顺利进行中。

帕金森病具有高致残性，影响患者日常生活，给患者、患者家庭、社会都造成了巨大的负担。介于其流行性与严重性，实现帕金森病合理有效的诊疗和慢病长期管理，减轻患者、患者家庭、社会负担具有十分重要的意义。借助现代网络技术，华山医院PD团队建立医患协同的慢病管理体系——帕为平台，以标准化、结构化的专业量表评估和病情咨询及解答，将PD患者自我管理与医生专业指导有机结合，长程管理、随访PD及其高危人群，为患者提供更专业、便捷的健康指导。

团队在2018年牵头成立了帕金森病协同研究平台“中国e帕联盟”。截止2025年4月，全国已有130多家医院加入“中国e帕联盟”，共同推进基于移动终端技术的PD慢病长程管理，推动PD真实世界的临床研究。目前，数据库登记注册的人数已超过2万人，10多年来共进行了3000多例PD患者的脑功能分子显像及诊断。

经过多年的发展，亚专科共获得20项国自然、科技部等国家级课题，发表SCI论文200余篇，相关研究成果发表在JAMA Neurol, Cell Res, Cell Rep Med, Brain, Cell Discov, Nat Commun, EBioMedicine, Neurology, Mov Disord等专业期刊上, 荣获上海科技进步奖，华夏医学科技奖等荣誉。