GCP是英文“ Good Clinical Practice”的缩写。我国现行的正式译法为药物临床试验质量管理规范。它是国家药品监督管理部门对临床试验所作的标准化、规范化管理的规定。
什么是临床试验？
指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。通俗地说就是通过试验来验证效果和安全性。
为什么要参加临床试验？
试验用的药物或器械、诊断试剂属目前国内或国外均未上市的新产品，尤其首创产品是目前医疗技术中尚无的治疗、诊断的新技术，能参加这样的试验对于绝望的患者来说无疑是一道曙光。同时，参加临床试验能得到医生对患者疾病的系统评估，相关的检查、试验用的药物或器械均为免费。
参加临床试验是不是做“小白鼠”？
临床试验是经过国家药监局批准、医院伦理委员会审批通过才能开展，它的疗效和安全性一定是获益大于风险才能被批准上临床开展的，临床试验阶段是已经过了临床前“小白鼠”的探索性研究阶段。
参加临床试验的患者需要做些什么？
需要遵从医嘱定期来院进行相关检查、取药、填写日志卡等试验方案规定的访视，只有这样，医生才能收集到您参加试验前后的相关数据，你也能通过这些数据对自己的病情有一较为全面的知晓。
参加临床试验可以中途退出吗？
可以随时退出，而且退出不会影响医生对您现有疾病的治疗。
怎么参加临床试验？
咨询您的医生，也可通过医院公示的招募广告。
本期推介：
心血管内科心衰的首个可溶性鸟苷酸环化酶直接刺激剂新药Vericiguat临床试验：“一项在射血分数降低型慢性心力衰竭成人患者中评价sGC刺激剂vericiguat/MK-1242有效性和安全性的关键性、III期、随机、安慰剂对照临床试验”
Vericiguat是一种每日口服一次的直接水溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂。sGC对血管和心脏的功能都很重要，然而，在心力衰竭患者体内sGC不能被充分激活，从而导致心肌和血管功能异常。Vericiguat通过激活sGC，恢复了关键信号途径（NO-sGC-cGMP）的功能。vericiguat是第一个针对NO-sGC-cGMP通路在心衰治疗领域取得阳性结果的药物。对于慢性心力衰竭患者，尤其是心衰恶化患者，它将会是在目前标准治疗和机制之外的一种全新药物治疗手段，可以进一步改善心衰患者的临床结局。
Vericiguat以“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”为由被CDE纳入拟优先审评，已通过中国国家药监局（NMPA）优先审评获批上市，适用于近期心力衰竭失代偿经静脉治疗后病情稳定的射血分数降低（射血分数<45%）的症状性慢性心力衰竭成人患者，以降低发生心力衰竭住院或需要急诊静脉利尿剂治疗的风险。vericiguat是首个可溶性鸟苷酸环化酶直接刺激剂。
慢性心力衰竭患者会循环经历“心衰恶化-病情稳定-心衰恶化”的疾病发展进程，患者出现心衰加重事件后，未来发生心衰住院和心血管死亡的风险明显升高。然而，这类患者群体目前尚未有特定药物治疗，临床上存在较大未满足的需求。都说心脏是全身唯一不得癌的地方，但难治的心衰堪比心脏病中的“癌症”，笔者认为未来心衰的治疗需求会甚于肿瘤治疗的需求。
同济医院本次开展的临床试验是继上述第一个针对NO-sGC-cGMP通路在心衰治疗领域取得阳性结果的药物Vericiguat上市后扩大适应症的一个新试验，该III期临床试验已经过国家药监局批准、同济医院伦理委员会审批通过同意开展的项目，如有需求的患者可联系同济医院心血管内科赵医生（周四下午专家门诊，周三普通门诊，联系电话66111048）。
\ 专 家 名 片 /
张虹
教授 主任药师
同济医院GCP办公室主任
国家药品监督管理局审核查验中心GCP检查员，国家人类遗传资源行政审批评审专家，教育部学位论文评审专家，教育部博士后基金评审专家，上海市教师资格认定专家库成员，上海市药品监督管理局药品暨器械检查员，上海市科学技术委员会科技成果评审专家，上海市医学会第六届医疗事故技术鉴定专家，上海市医学会第四届预防接种异常反应鉴定专家，上海市药理学会药物临床试验专业委员会委员，上海市药理学会第八届临床药理专业委员会委员。
文 | GCP办公室 张虹
编辑 | 赵思思 王北墨
校审 | 谢壮丽
