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黄斑变性患者的福音来了!诺奖得主在上海介绍转化医学进展
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来源:上观新闻 作者:俞陶然 马平川 2018-09-11 19:48
摘要:Gurdon表示,这一研究成果正在转化应用于黄斑变性的临床治疗。

以患者为中心,针对临床提出的问题展开深入基础研究,再将研究成果快速转向临床应用,实现基础研究与临床应用的有机结合,这就是转化医学。今天,国际临床和转化医学论坛在上海举办。诺贝尔生理学或医学奖得主、英国皇家学院及医学科学院院士John Gurdon在论坛上介绍,人类有望治愈黄斑变性,他的研究成果正在转化应用于临床过程中,力争利用青蛙卵实验成果为黄斑变性患者带来福音。

 

本次论坛由中国工程院、中国医学科学院和美国国立卫生研究院临床研究中心联合主办,旨在分享各国在转化医学领域的成果,推动临床医学发展。诺贝尔生理学或医学奖得主、德国生物物理学家Erwin Neher等100余位国内外科学家、临床医生和产业界人士参会。论坛组委会主任、中国工程院院士杨胜利在开幕致辞中说:“转化医学对指引、支持临床医学的发展起到了至关重要的作用,下一个10年,新的临床医学时代将会到来。”

 

在主题演讲中,Gurdon介绍了细胞发育过程中基因表达的稳定性与可逆性。这项研究源于一个实验——取出一组皮肤细胞的核,放入青蛙卵后,有时会发育成外观正常的青蛙。在一系列实验后,Gurdon得出一个结论:从一个高度分化的细胞中取出细胞核,放入卵母细胞后,可以产生正常的幼体。凭借这一重要成果和其他建树,他被授予2012年诺贝尔生理学或医学奖。

在2012年诺贝尔奖颁奖仪式上,约翰·格登(左)从瑞典国王卡尔十六世·古斯塔夫手中领取诺贝尔生理学或医学奖。新华社 发

 

Gurdon表示,这一研究成果正在转化应用于黄斑变性的临床治疗。黄斑变性是一种眼部疾病,其病理机制主要为黄斑区结构的衰老性改变,使视力衰退,甚至失明。在基础研究支撑下,John Gurdon提出一种诊疗手段——植入全新细胞替换老化的视网膜色素细胞,从而暂停感光细胞的退化进程。其具体方法,是利用细胞在发育过程中基因表达的稳定性与可逆行,从细胞中取出细胞核并植入新的卵母细胞中,让细胞核直接暴露于卵母细胞的胞浆中,产生可逆性变化,从而恢复活性。随后,将恢复活性的全新细胞植入眼底部分,起到成功替代的作用。

 

面对一大批像治疗黄斑变性这样的转化医学成果,如何合理分配资源,是一个十分重要的课题。美国国立卫生研究院(NIH)副主任John I. Gallin博士介绍了该院的临床指南,通过科学回顾各类转化医学研究的指标、目标、环境与结果,从而对医疗资源进行合理分配,并辅以大数据技术和数据监测分析,形成临床指南。Gallin表示:“临床指南的制定,便于医疗资源管理者对每一个转化医学研究方案进行严格审查,确保在有限的、重要的领域里,最好的方案都能够得到有效执行。”

栏目主编:黄海华 文字编辑:俞陶然 题图来源:视觉中国 图片编辑:邵竞
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