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罕见病药物研发中的精彩故事|第25期解放书单
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来源:上观新闻 作者:胡国强 2022-12-17 08:40
摘要:药物开发的真正故事鲜为人知,因为这个过程跨越了漫长的时光,涉及了太多人。

1989年,迈入不惑之年的乔舒亚·博格从美国制药企业巨头默沙东辞职,成立福泰制药。三年后福泰上市,巴里·沃思以《十亿美元分子:追寻完美药物》一书,记录了这个不平凡的创业故事。

时隔20年,作者重返福泰,观察上市后的福泰专注于罕见病药物的研发,感受其永葆创业的激情、挑战陈规的勇气和开拓制药新世界的魄力,实现从初创公司到世界级药企的跨越,写下了续篇《解药:走进制药新世界》。

本书再现福泰在成长过程中瞄准既定目标、克服艰难困苦并取得成功的跌宕起伏故事。福泰创始人、曾任首席执行官和董事会主席的乔舒亚·博格在中文版序中写道,药物开发的真正故事鲜为人知,因为这个过程跨越了漫长的时光,涉及了太多人。这些有幸参与的科学家成就了任何人都无法独自实现的壮举。从某种意义上说,他们不朽了:每一款重要的新药都永久性地造福了人类。有些愤世嫉俗的人会认为研发新药的动机“全是为了钱”,但至少这不是我的感受。对于核心研发团队而言,他们花费20年的时间,死咬一件事,如果只是为了最后赚点钱,那么实在是愚蠢的致富路线。

博格的这段话发自肺腑,可以看作是本书的提要。福泰的成功跨越,对包括中国在内的更多国家和地区推动罕见病药物的研发,是有启示意义的。

现代制药业是20世纪最伟大的科学胜利。20世纪40年代以前也有药企与药物,但是那时人们还没有找到积极发现新药和开发新药的方法。随着科学技术的进步,科学家在实验室发现了筛选微生物的新方法,为患者带来第一代经过主动探索和开发得来的抗生素。20世纪70年代后,美国政府提出“向癌症宣战”,大力资助科研,大学、药企和华尔街意识到生命科学是一座亟待发掘的金矿,也加大投入,并取得很多比较容易取得的成果。默沙东的实验室研发出了第一代、第二代重要的降血脂药物、降血压药物、抗骨质疏松药物、哮喘药物以及一系列止痛药。福泰上市后,与默沙东这样的制药企业巨头展开竞争,面临的挑战是严峻的,最大的挑战就是要研发出能独立上市的革命性新药。

博格2011年在一次演讲时说:研发一款重要的药物,将其从早期发现带向临床开发,从临床开发带向市场,再送到患者手中,改变他们的生命,这是人类最大的挑战。把人送到月球上都没有这么难。研发一种能改变患者生命的药物,这超出了人类的理解。新药研发是人类最复杂、最冒险也最不可能的挑战。口服或者注射外来物质就能干预人类的疾病进程,无疑是人类认知的一次巨大跃进。

本书采用纪实文学的手法,写得生动可读,一个个精彩故事穿插在罕见病药物研发过程中:

曼哈顿一家公司的信息储存专家基思·约翰逊是一位囊性纤维化患者,每天要花两小时接受呼吸治疗,早上要先吃药,然后通过雾化器吸入雾化的药物和盐水,这个过程要持续一个小时。然后穿上一件气动“排痰背心”,这件背心会不断用力挤压他的肺部,让他能咳出近100毫升的黏液。2010年2月,约翰逊参加福泰VX-770的临床试验,签收了好几盒VX-770,“我愿意用一切的代价换这个药”。2019年10月,福泰的复方囊性纤维化药物Trikafta上市,90%的囊性纤维化因此可以得到治疗。

作者善于刻画人物性格,挖掘生活细节,把握叙事节奏,使本来可能枯燥的内容变得鲜活生动起来。

书中写道,人类基因组解析完成,宣告生物医药即将进入新纪元。但没人能预见,如果真能为每一种人数极其稀少的疾病都找到特异同时也昂贵的药物,会带来怎样的社会难题。除了基金会慈善捐助之外,有必要提高公众意识,让普通人对这类疾病的现状有所了解,进而有意愿提供支持。从根本上说,罕见病药物的研发还得依赖经济社会的进一步发展,特别是科学技术的新突破。(作者系上海市出版协会理事长)

《解药:走进制药新世界》
[美]巴里·沃思 著 
钱鹏展 译 
上海科技教育出版社

栏目主编:顾学文 文字编辑:王一 题图来源:朱瓅 摄 图片编辑:苏唯
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