近日，据国家药品监督管理局(NMPA)官网，先声药业(02096.HK)与G1 Therapeutics合作研发的全球首个在化疗前给药，拥有全系骨髓保护作用的创新药物科赛拉（注射用盐酸曲拉西利）在中国获得附条件批准上市，批准文号国药准字HJ20220066。

科赛拉获批适应症为“适用于既往未接受过系统性化疗的广泛期小细胞肺癌患者，在接受含铂类药物联合依托泊苷方案治疗前预防性给药，以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率”。

“造血工厂”被化疗误伤，常导致严重的感染、贫血或出血，威胁到患者的生活质量甚至生命。

【280万化疗患者急需骨髓“防弹衣”】

众所周知，化疗是多种癌症的基石疗法。据《柳叶刀》估计，目前我国年新发需要化疗的肿瘤患者数达280万人，到2040年将继续快速增长至420万人。

然而，化疗引起的毒副作用发生率极高。80%的化疗药可导致骨髓抑制，引起感染、出血、疲劳等副作用，严重降低患者生活质量，加重经济负担，还可能导致化疗减量或延迟，直接影响化疗的抗肿瘤疗效。

目前临床上应对骨髓抑制的主要干预措施是成分输血或使用细胞因子类药物。此类方法只能在骨髓损伤发生后针对单一谱系的血细胞补充数量，并不能预防全谱系骨髓抑制。化疗患者急需一种能在化疗杀伤肿瘤的同时，如“防弹衣”一般对骨髓进行全面保护的预防方案。

细胞分裂周期图，曲拉西利让细胞暂时停止在G1期。

科赛拉具有同类首创的作用机制，2019年获美国FDA“突破性疗法”认定，并于2021年在美国率先上市。先声药业将药物引进中国后，快速开展了针对广泛期小细胞肺癌、转移性结直肠癌、三阴性乳腺癌的三项注册临床试验。首个适应症小细胞肺癌患者研究从首例患者入组到公布3期研究获得阳性结果仅用时约10个月。该药在中国药监局也获得了优先审评审批资格，从而在美国上市一年后便在中国获批。

【“化疗卫士”有望填补临床空白】

基于中国急迫的未满足临床需求，先声药业于2020年8月与美国G1 Therapeutics签订合作协议，将全球首个具有全系骨髓保护作用的创新药物科赛拉（注射用盐酸曲拉西利）引入中国。

先声药业波士顿创新中心提供的统计数据显示，在美国仅为治疗化疗导致的中性粒细胞减少症一项，2012年全美年度花费超过30亿美元。化疗性贫血带来的额外支出约为每个患者每年3.5万-9.3万美元。血小板减少症导致的花费约为每疗程4.1万美元。

先声药业集团临床负责人表示，该药此前在美国获得FDA突破性疗法认定，该公司针对中国患者完成临床开发后，也迅速获得了中国国家药监局“优先审评”。 

曲拉西利从签约引进到申报上市的时间线。

吉林省肿瘤医院院长程颖教授介绍，曲拉西利的全球原创性体现在对当前热门靶点CDK4/6的逆向开发，它通过抑制细胞周期开关——CDK4/6蛋白激酶的活性，将骨髓中的造血干细胞暂时阻滞在细胞周期的G1期，让细胞暂时停止分裂，从而“躲过”化疗药物的杀伤，犹如在化疗前让骨髓干细胞穿上“防弹衣”。这种“防弹衣”是可逆的，等肿瘤细胞被杀死后，人体宝贵的骨髓细胞可复苏进行正常造血。

据曲拉西利在广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者中进行的三项随机、双盲、含安慰剂对照的关键性临床研究结果显示：化疗前给予静脉输注曲拉西利的患者，发生严重中性粒细胞减少和3/4级的血小板减少的比例均明显低于安慰剂组，并且使用曲拉西利也明显降低了粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、红细胞输注等支持治疗的应用，显示曲拉西利多系骨髓保护作用，不仅降低骨髓抑制发生，还可较大节约癌症化疗患者的传统骨髓支持疗法和输血的医疗成本。

曲拉西利可有效防护化疗造成的白、红细胞系损伤。

据悉，曲拉西利已被正式纳入2022版美国国家综合癌症网络(NCCN）《小细胞肺癌指南》《造血生长因子指南》，并在2022年4月纳入中国临床肿瘤学会《小细胞肺癌临床诊疗指南》。