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我们不想要的一个基因,也许未来可以挽救人类的命运|听“网红”科学家聊基因
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来源:上观新闻 作者:黄海华 2019-03-10 20:53
摘要:每年超过10万人死于镰刀型贫血症,但在还没有疟疾药物时,其缺陷基因却提供了一个天然对抗疟疾的武器。

“就像把一个大象塞进冰箱需要几个步骤——打开冰箱、放进大象、关上冰箱,基因编辑技术看似简单,用‘放大镜’把错误位点从30亿个碱基对里找出来,拿把‘剪刀’剪下来,再用‘针线’缝一个正确的上去,但实际上麻烦的在于细节,比如小冰箱怎么装进大象?”今天,在中国科学技术大学上海研究院主办的墨子沙龙上,浙江大学的王立铭教授、中科院神经科学研究所的仇子龙研究员,介绍了基因治疗的前世今生,并展望了基因编辑的未来。

 

能否修复基因突变,是治疗疾病的关键

 

人类的基因组由30亿个碱基对组成。很多疾病由基因突变引起,能否修复基因突变就成了能否治疗疾病的关键。仇子龙介绍,目前最强大的基因编辑工具CRISPR/Cas9,原来是细菌防御天敌噬箘体的武器,在被人类“驯化”后,如今成了精确制导的基因修改利器。

 

基因编辑纪元从2012年开始。CRISPR/Cas9的发现者是两位女性科学家——珍妮弗·杜德娜和艾曼纽·夏邦杰,她们曾被认为是2015年诺贝尔化学奖的最有力竞争者。后来,麻省理工学院的华裔科学家张锋,把这一技术成功应用在了老鼠和人类细胞中。

 

“基因治疗已经起航,可以很好地治疗一些疾病。”仇子龙介绍,杜氏肌营养不良症,是一种致死性遗传病,由于基因突变引起全身肌肉逐渐失去功能,在男孩中患病率超过六千分之一。如今,通过基因治疗手段,一些患者获得了新生。仇子龙给现场观众播放了几段视频:患有杜氏肌营养不良症的一位男孩,在治疗前爬楼梯对于他来说都是一件难事,每上一级台阶都要休息一会,而治疗后3个月,他已经可以快速爬楼梯,治疗后4个月可以游泳,治疗后6个月可以奔跑。

 

此外,基因疗法还成功治愈了脊髓性肌肉萎缩症,相关药物已经上市。2018年制药业巨头诺华以87亿美元收购了一家基因治疗公司Avexis,因为后者运用基因疗法在治疗脊髓性肌肉萎缩症时,取得了不错的疗效。

 

“中国科学家也在努力尝试基因治疗手段,比如我的第一位博士生程田林,运用基因突变的准确修复手段,修正了小鼠视网膜细胞的基因突变,使得小鼠眼睛开始感光。我希望未来有更多基因治疗药物也能在中国出现。”仇子龙说。

 

“我们不想要的一个基因,也许未来可以挽救人类的命运”

 

“人类文明诞生于对遗传现象的早期利用,而人类社会也曾迷失于对遗传现象的过度解读。”王立铭说。人类出现时,并没有玉米。1万年前,人们对类玉米的一次次遗传育种,得到了现在的玉米。这正是人们对遗传现象的早期利用,促进了人类文明。而达尔文的一位表弟,在积极推广进化论的同时,也曾经推广过一个可怕的想法——让聪明的人繁衍后代,让一些病弱或不够聪明的人绝育。这显然是对遗传基因的错误解读。

 

听说过“气泡儿童”吗?由于自身缺乏一种控制ADA酶合成的基因,他们几乎没有免疫力,一丁点的细菌感染就会有生命危险,因而从出生开始就生活在气泡型的无菌、消毒隔离舱中。1990年,科学家使用基因疗法治愈了一位“气泡儿童”,从此开启了基因治疗时代。

 

传统的基因治疗有其局限,主要是针对基因缺失,缺啥补啥。如果是基因发生变异,就要用到基因编辑手段。“就像把一个大象塞进冰箱需要几个步骤——打开冰箱、放进大象、关上冰箱,基因编辑技术看似简单,用‘放大镜’把错误位点从30亿个碱基对里找出来,拿把‘剪刀’剪下来,再用‘针线’缝一个正确的上去,但实际上麻烦的在于细节,比如小冰箱怎么装进大象?”王立铭说。

 

谈及基因编辑的未来,王立铭认为,这一技术可能会对农业产生比较重大影响。比如美国有一种蘑菇,如果放置时间太长,就会变黑,不容易卖出去。科学家改变了这种蘑菇里的多酚氧化酶后,其氧化需要的时间变长了。

 

“如果每个人都想变得更健康更聪明,从而修改遗传物质,这会是一件比较危险的事情。基因编辑存在脱靶效应,可能会影响到你并不想修改的基因。”王立铭特别提到,每年超过10万人死于镰刀型贫血症,但在还没有疟疾药物时,其缺陷基因却提供了一个天然对抗疟疾的武器。“我们不想要的某个基因,也许未来可以挽救人类的命运。”

 

相关链接:墨子沙龙是由潘建伟院士倡导主办的公益性大型科普论坛。沙龙邀约近百名前沿科学领域的国内优秀科学家,力图打造以上海为中心,影响力覆盖全国的高端前沿科学普及论坛

题图来源:视觉中国 图片编辑:雍凯
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