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全球首个“广谱”抗癌药获FDA批准!专家:受益患者“百里挑一”,但意义重大
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来源:上观新闻 作者:朱凡 唐文佳 黄杨子 2018-11-28 20:39
摘要:“我认为FDA此次批准其上市,可能更深层次原因在于希望发挥政策引领性效果。”

昨天,美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市了一款精准抗癌药——Vitrakvi。据悉,这是有史以来第一款TRK抑制药物,也是第一款与瘤种无关的“广谱”抗癌药,针对17种肿瘤的治疗有75%的治疗有效率。这无疑是一个令人振奋的好消息,那么这款神药究竟有多神?解放日报·上观新闻记者邀请上海交通大学医学院附属瑞金医院肿瘤科主任张俊进行解答。

张俊介绍,Vitrakvi可用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者,“一般来说,它可用于治疗晚期或有转移、或没有其他有效替代治疗方案且没有产生已知的获得性耐药突变的患者,它对成人和儿童均有效。该新药不需要考虑癌症的原发部位,只要有NTRK基因融合,都可以使用Vitrakvi进行治疗。

目前披露信息表示,Vitrakvi可有效治疗的癌症类型包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

长期以来,肿瘤治疗都是“异病异治”(即不同疾病用不同的方案治疗),Vitrakvi的诞生则颠覆了这一理念:针对不同瘤种,只要携带有同样的药物靶点标签,就用同一种方案治疗。“比如Vitrakvi的靶点就是NTRK,只要有这个融合基因或突变相关的,就可使用该药物并取得良好成效,达到接近75%的瘤体退缩。”张俊说,未来肿瘤患者可通过基因检测知晓自己是否有NTRK基因融合的突变,“如果有,那么就是不幸中的万幸,Vitrakvi或能带来新生机。”

但他也提到,大众无需过于兴奋。在中国人群的常见肿瘤谱中,NTRK融合基因的发生率很低。据相关文献显示,该基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率均不到5%,因此,虽然新药对于NTRK的疗效高达75%,但适合接受治疗的患者其实并不多。

此外,在临床试验中,接受Vitrakvi治疗的患者共同副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、头晕、呕吐、天门冬氨酸氨基转移酶(AST)、丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高等。“尤其值得注意的是,怀孕或正在母乳喂养的女性不建议接受Vitrakvi治疗,它可能会对发育中的胎儿或者新生儿造成伤害。”张俊说道。

那么,新兴药物Vitrakvi是否有望在短期迎来国内审批上市流程呢?张俊告诉解放日报·上观新闻记者,“目前其临床试验数据还不足百例,远期药效、毒副反应等都不明确。另外,目前公布的新药价格为32800美元(成人30天用量)与11000美元(儿童口服液配方起价),十分昂贵,加之在国内受益患者人群量没有具体统计,因此我对国内短期引进Vitrakvi持保守态度。”张俊还补充,“我认为FDA此次批准其上市,可能更深层的原因在于希望能发挥政策引领性效果。”

“以往,我们认为肿瘤治疗只有使用手术、化疗等手段,但随着医学的不断发展,基于分子的检测找到精准关键点后,使用特异性药物阻断关键分子进而抑制肿瘤细胞的生长,这就是分子靶向治疗概念的出现于运用。”张俊说,虽然Vitrakvi尚算不上“神药”,只为小众的一类基因突变的患者找到了最合适的药物,但它在肿瘤治疗历程中,无疑具有里程碑式的意义——实现了“异病同治”,为更多肿瘤领域研究者和患者带来新希望。

栏目主编:孙刚 文字编辑:顾泳 题图来源:视觉中国(概念图) 图片编辑:项建英
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